中研院分生所副研究員李鴻三年多前創造出全球第一個人類脊髓肌肉萎縮症(SMA)的小鼠動物模式,這些寶貴的病鼠成為研發藥物的希望,也讓李鴻意外成為病友的寄託。美國脊髓肌肉萎縮基金會會長伍勞倫日前特地來台造訪,希望他同意將研究成果移到美國生產。
中研院表示,該院的研究經費來自政府,研究成果轉移必須要審慎規劃,才能對國人交代。會針對病人迫切需求和台灣本土研究該有的回饋兩方面考量,一個月內給伍勞倫女士答覆。
三年多前,李鴻和台師大生科系助理教授謝秀梅、中國醫藥學院附設醫院檢驗醫學部主任張建國等人,成功利用基因剔除及基因轉殖技術,建立世界第一個人類脊髓肌肉萎縮症的小鼠動物模式。研究成果刊載在全球知名的科學研究期刊「自然遺傳」(Nature Genetics)上,中研院院長李遠哲當時形容這是台灣生醫研究重大的突破和成就。
根據李鴻等人觀察,這些病鼠具有和人類SMA患者相同的基因背景,它們表現出的瘦弱、後肢痲痺及肌肉萎縮等症狀也和人類病患十分類似。進一步的病理切片顯示,病鼠脊髓前角運動神經元的衰亡、骨骼肌肉萎縮情形和人類患者病理切片結果也很相似。這些病鼠相當於代替人類生病,所有可能的治療藥物、治療方法都可用病鼠做試驗,對目前沒有任何治療方法的SMA來說,是非常寶貴的資源,也是這項研究深受矚目的主因。
三年前,許多人樂觀預期,SMA藥物應該一兩年內就會出爐,但目前的研究進度並非如此順利。李鴻說,研究團隊不像藥廠,沒有資源可從幾百萬種成份中篩選出有效的新藥,研究單位只能從安全無虞的現有舊藥中,找出能作用的成份。
對於自己的研究成果受到國外肯定,李鴻很高興,但他表示,目前中研院和伍勞倫已有共識,如果技術授權對象是非營利組織或學術單位,價錢就好談;如果是藥廠或其他營利單位,權利金就要好好談。
摘錄:中國時報